Klinik Araştırmalarda Sık Kullanılan Terimler

Açık Etiketli Çalışma (Open Label Study): Çalışmanın bütün taraflarının (destekleyici, araştırmacı ve gönüllü) ilaç ve uygulanan doz açısından bilgilendirilmesi (kör olmayan çalışma). 

Advers Etki (Adverse Effect): Bir beşerî tıbbi ürünün hastalıktan korunma, bir hastalığın teşhis veya tedavisi veya bir fizyolojik fonksiyonun iyileştirilmesi, düzeltilmesi veya değiştirilmesi amacıyla kabul edilen normal dozlarda kullanımında veya araştırılan tıbbi cihazın kullanımı sırasında gönüllülerde ortaya çıkan zararlı ve amaçlanmamış olan etkilerdir. 

Antijen (Antigen): Vücuda girdiğinde antikor oluşmasına yol açan virüs, bakteri, parazit gibi protein yapısında bir madde.

Antikor (Antibody): Vücuda giren antijenleri zararsız duruma getirmek için organizmanın çıkardığı bir madde.

Biyoeşdeğerlilik (Bioequivalance): Farmasötik eşdeğer olan iki müstahzarın, aynı molar dozda verilişinden sonra biyoyararlanımlarının ve böylece etkilerinin hem etkililik hem de güvenlilik bakımından esas olarak aynı olmasını sağlayacak derecede benzer olmasıdır.

Biyoyararlanım (Bioavability): Etkin maddenin ve onun terapötik molekül kısmının farmasötik şeklinden absorbe edilerek sistemik dolaşıma geçme ve böylece vücuttaki etki yerinde veya onu yansıtan biyolojik sıvılarda, genellikle serum veya plazmada, var olma hızı ve derecesidir.

Çift-Kör (Double Blind): Bir klinik çalışmada yer alan gönüllülerin hangi tedaviyi aldığını ne gönüllüler ne de araştırmacıların bilmediği durumdur.

Çift-Plasebolu Körleme veya Çift-Sağır Maskeleme (Double Dummy): Bir araştırma ürününün diğer bir ürünle karşılaştırılacağı körlenmiş araştırmalarda her iki grup ürünün de görünümünün benzer olmasının sağlanmasının mümkün olamadığı durumlarda araştırma gruplarına hangi ürünlerin verildiğinin maskelenmesi için kullanılan bir körleme yöntemidir. Buna göre örneğin, bir gruba plasebo tablet ve aktif madde içeren ampul, diğer gruba ise aktif madde içeren tablet ve plasebo ampul verilmek suretiyle araştırma gruplarına maskele uygulaması yapılmış olur.

Çok Merkezli Klinik Araştırma (Multicenter Clinical Trials): Tek bir protokole göre birden fazla merkezde yürütülen, bu nedenle bir tane koordinatör ama birden fazla sorumlu araştırmacının bulunduğu klinik araştırmadır.

Destekleyici: Klinik araştırmanın başlatılmasından, yürütülmesinden veya finanse edilmesinden sorumlu olan kişi, kurum veya kuruluşu ifade eder. 

Doz (Dose): Bir kişiye bir defada verilen ilaç miktarı ya da aşı.

Etkinlik (Efficacy): Hastalık sürecinde faydalı etkiler sağlamada ürünün yeterliliği. Kontrollü bir klinik deneyde; eşit maruziyet varlığında, aşılanmış kişilerde görülen, aşılanmamış kişilerle karşılaştırıldığında hastalık insidansında azalma yüzdesidir.

Etkililik (Effectiveness): Yeterli ve kontrollü araştırmalarla tanımlanmış bir hastalık durumu üzerinde ilacın istenen etkisini göstermesidir. Gerçek yaşam koşulları altında; aşılanan kişilerde aşılanmayanlara göre hastalık, hastaneye yatma, ölüm gibi belirlenmiş olan risklerin ne kadar azaldığını gösterir; aşılanan kişilerin özelliklerinden ve gerçek yaşamdaki uygulama koşulları; soğuk zincir, aşı hazırlama ve uygulama tekniği gibi programa ilişkin faktörlerden etkilenir.

Etkin Doz (Effective Dose): Araştırma ürününün çalışma protokolünde tanımlandığı gibi “etkililik” sonucunu sağlayan dozudur. 

FAZ Çalışmaları (Phase Studies): Yeni bir ilacın veya aşının geliştirilmesi sırasında geçilmesi gereken klinik araştırma dönemleridir. Araştırma ürününün insanlarda denenmesinden önce yapılan bütün araştırmalar “faz öncesi araştırmalar” (pre-clinical studies) olarak adlandırılır. 

FAZ 0 Çalışmalar (Phase 0 Studies): Yeni aday terapötik ajanları tasarlayabilmek için Faz I çalışmalarından önce çok az sayıda gönüllüde yapılan çalışmalardır. 

FAZ I Çalışmalar (Phase I Studies): Birinci dönem çalışmaları olarak da adlandırılır. Araştırma ürünlerinin farmakokinetik özelliklerinin, toksisitesinin ve vücut fonksiyonlarına etkisinin tespit edilebilmesi için, araştırmanın niteliğine ve mahiyetine göre seçilmiş yeterli sayıda sağlıklı gönüllüye veya sağlıklı gönüllüde çalışılması uygun olmayan durumlarda hasta gönüllülere uygulanmak sureti ile denendiği klinik araştırma dönemidir. 

FAZ II Çalışmalar (Phase II Studies): İkinci dönem çalışmaları olarak da adlandırılır Araştırma ürününün terapötik doz sınırlarının, klinik etkinliğinin ve emniyetinin araştırılması amacıyla, araştırmanın niteliğine ve mahiyetine göre seçilmiş yeterli sayıda gönüllü hastaya uygulanmak suretiyle denendiği klinik araştırma dönemidir.

FAZ III Çalışmalar (Phase III Studies): Üçüncü dönem çalışmaları olarak da adlandırılır. Faz I ve Faz II dönemlerinden geçmiş araştırma ürününün araştırmanın niteliğine ve mahiyetine göre seçilmiş yeterli sayıda gönüllü hastaya uygulanarak etkililiği, emniyeti, yeni bir endikasyon araştırması, farklı dozları, yeni veriliş yolları ve yöntemleri, yeni bir hasta popülasyonu ve yeni farmasötik şekiller yönünden denendiği klinik araştırma dönemidir. 

FAZ IIIa Çalışmalar (Phase IIIa Studies): İlacın veya aşının etkililiği gösterildikten sonra ve ruhsat başvurusundan önce yapılan çalışmalardır. 

FAZ IIIb Çalışmalar (Phase IIIb Studies): Sağlık otoritesine ilacın veya aşının ruhsatlandırılmak üzere başvurusunun yapılmasından sonra, ancak ruhsatlandırma onayının alınmasından önce yapılan çalışmalardır. 

FAZ IV Çalışmalar (Phase IV Studies): Dördüncü dönem çalışmaları olarak da adlandırılır Türkiye’ de ruhsat almış ilaç veya aşı ürünlerinin pazara verildikten sonra onaylanmış endikasyonları, pozoloji ve uygulama şekilleri, ile ilgili yapılan bütün araştırmalar, ilaçların ve aşıların etkililiği ve emniyetinin daha fazla incelenmesine yönelik yapılan bütün çalışmalar, faz IV çalışma olarak adlandırılır.

Farmakovijilans (Pharmacovigilance): İlaçlara veya aşıya bağlı advers etkilerin ve diğer muhtemel sorunların saptanması, değerlendirilmesi, tanımlanması ve önlenmesi ile ilgili bilimsel çalışmalardır.

Gönüllü (Subject/Volunteer): Bizzat kendisinin veya yasal temsilcisinin yazılı oluru alınmak suretiyle klinik araştırmaya iştirak eden hasta veya sağlıklı kişilerdir.

Hücre kültürü (Cell Culture): Hücrelerin kontrollü şartlar altında yetiştirilmesi sürecidir.

İmmünojenisite (Immunogenicity): Antijen gibi yabancı bir maddenin bir insan veya başka bir hayvanın vücudunda bir bağışıklık tepkisini tetikleme yeteneğidir. 

İyi Klinik Uygulamaları (İKU)- [Good Clinical Practises (GCP)]: Araştırmaların uluslararası bilimsel ve etik standartlarda yapılmasını sağlamak amacıyla araştırmanın tasarlanması, yürütülmesi, izlenmesi, bütçelendirilmesi, değerlendirilmesi ve raporlanması, gönüllünün tüm haklarının ve vücut bütünlüğünün korunması, araştırma verilerinin güvenilirliğinin sağlanması, gizliliğinin muhafaza edilmesi gibi konular hakkındaki düzenlemeleri kapsayan ve araştırmaya iştirak eden taraflarca uyulması gereken kurallardır. 

İyi Laboratuvar Uygulamaları (İLU)- [Good Laboratory Practises (GLP)]: Laboratuvar çalışmalarının planlanması, uygulanması, izlenmesi, belgelendirilmesi, netleştirilmesi, rapor edilmesi ve arşivlenmesi için gerekli olan uygulama ve koşulları belirleyen ilkelerdir. 

İyi Üretim Uygulamaları (İÜU)- [Good Manufacturing Practises (GMP)]: İnsan ve hayvanlar için ilaç, aşı ve biyolojik maddelerin üretiminde uygulanması gereken standartlar.

İç Körleme (In-House Blinding): Genellikle araştırma ürününün verilişi sırasında hangi ilacın veya aşının ne olduğunun anlaşılabileceği durumlarda, çalışma ürününün verilmesinin çalışma konusunda bilgisi olmayan bir personele yaptırılması durumudur.

Klinik Araştırma (Clinical Trial): İKU kılavuzuna göre klinik araştırma; bir veya birden fazla araştırma ürününün klinik, farmakolojik veya diğer farmakodinamik etkilerini ortaya çıkarmak ya da doğrulamak; advers olay veya reaksiyonlarını tanımlamak; emilim, dağılım, metabolizma ve atılımını tespit etmek; güvenliliğini ve etkililiğini araştırmak amacıyla insanlar üzerinde yürütülen çalışmalardır. Bununla birlikte daha geniş kapsamı ile klinik araştırma herhangi bir klinik durumda uygulanan girişimin etkisini ve değerini, kontrol grubu ile karşılaştırmak amacıyla yapılan prospektif çalışmalardır. “Klinik çalışma” ve “deneme” de aynı anlamda kullanılmaktadır. Klinik araştırma, sadece ilaç ya da aşı ile yapılan araştırmaları kapsamaz, bu terim aynı zamanda cerrahi ve benzeri invazif girişimler, tıbbi cihaz ve protezler, diyetler, fizik tedavi ve tanı araçları ile yapılan çalışmaları da kapsamaktadır.

Kohort (Cohort): Başlangıçta, bir veya daha fazla özelliği benzer olduğu belirlenmiş, izlemi yapılan kişilerin grubudur.

Kontrol Grubu (Control Group): Araştırma ilacıyla veya aşısıyla tedavi edilmeyen karşılaştırma grubudur. Tedavi yok, farklı tedavi veya plasebo bu gruba örnek olabilir. 

Kontrollü Çalışma (Controlled Study): Araştırma ürününün, bilinen etkisi olan bir tedaviyle karşılaştırıldığı çalışmadır.

Körleme (Blinding): Araştırma sırasında gönüllüye hangi araştırma ürününün uygulandığının araştırmada yer alan araştırmacı, gönüllü veya izleyici gibi bir veya birden çok taraf tarafından bilinmemesine denir. Tek körleme genellikle gönüllünün bilgilendirilmemesine, çift körleme ise genellikle gönüllü, araştırmacı, izleyici ve bazı durumlarda veri analistlerinin verilen tedavi hakkında bilgilendirilmemesini ifade etmektedir.

Koşullu Ruhsat (Hızlandırılmış Onay - Accelerated Approval): TİTCK tarafından, salgın, pandemi gibi ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıkların tedavisinde veya önlenmesinde önemli faydalar sağlama olasılığı bulunan ilaç veya aşının hızlı klinik kullanıma girmesine yönelik etkinlik ve güvenlik verilerinin erken dönemde olumlu olduğu ve yakın takibinin devam ettiği süreçlerde kullanılan bir mekanizmadır.

Metodolojik Araştırmalar (Metodological Researchs): Yeni geliştirilen tanı yöntemlerinin ne kadar doğru, güvenilir ve geçerli olduğunu araştırmak amacıyla yapılan araştırmalar dışında çeşitli konularda uygulanabilen matematik modelleme yöntemlerini içeren araştırma tipidir.

Primer Aşılama (Primary Vaccination): Belirli bir patojene karşı yapılan ilk aşılamadır.

Plasebo (Placebo): Potansiyel tedaviye benzer şekilde tasarlanan inaktif madde veya işlemdir. 

Plasebo Etkisi (Placebo Effect): Kişi plaseboyu aldıktan sonra ortaya çıkan etkilerdir. İnsanlar genellikle ilaçtan, aşıdan veya cihazdan nasıl bir etki bekliyorlarsa plasebodan o yönde etkilenirler. 

Plasebo-Kontrollü Çalışma (Placebo-Controlled Trial): Araştırmayla ilgili yeni ürünü plaseboyla karşılaştıran, karşılaştırmalı bir çalışmadır.

Prevalans (Prevalence): Belirli bir nüfusta, belirli bir zaman dilimi içerisinde, çalışma kapsamında yer alan, belirli bir hastalığa veya hastalıklara sahip kişilerin oranıdır. 

Prospektif Çalışma (Prospective Study): Protokolde tanımlanan kriterlere göre gönüllülerin/hastaların ileriye yönelik dahil edildiği çalışmalardır.

Randomizasyon [Rastgele Yerleştirme (Randomization)]: Yanlılığı azaltmak amacıyla; gönüllülerin tedavi veya kontrol gruplarına dağıtılmasının şansa göre yapılması işlemidir.

Rapel Aşılama (Booster Vaccination): Aşının etki süresini uzatmak için yapılan pekiştirme aşısıdır.

Retrospektif Çalışma (Retrospective Study): Geriye yönelik verilerin toplandığı çalışmalardır.

Tek Kollu Çalışmalar (Single-Arm Trials): Sadece bir grubun olduğu ve bu gruptaki tüm gönüllülerin aynı şekilde tedavi edildiği çalışmalardır.

Tek Kör (Single Blinding): Hastanın/gönüllünün ne aldığını bilmediği körleme tipidir.

Yanlılık (Bias): Sonuçları etkileyen araştırmanın herhangi bir aşamasında yapılan sistematik hatadır.